نتائج إيجابية واعدة يعلن عنها مستشفى كليفلاند كلينك بخصوص العلاج الجيني الجديد الذي يهدف لعلاج مرض خلايا الدم المنجلية..
أعلن باحثون في مستشفى كليفلاند كلينك والذين قدموا النتائج الأولية، بخصوص ظهور نتائج إيجابية أولية بعد أن تم إجراء تجربة سريرية جديدة بهدف تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي.
و أظهر العلاج الجيني الجديد، والمعروف باسم “EDIT-301″، نتائج إيجابية واعدة، حيث تم تجريب العلاج في ٤ من المرضى كانوا من أوائل المرضى الذين خضعوا للعلاج، وسوف يتم تقديم هذه النتائج في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم، والذي سوف يقام في مدينة فرانكفورت في ألمانيا، وذلك وفقا لجريدة عكاظ السعودية.
وسميت هذه التجربة باسم “روبي – RUBY”، وتتضمن هذه التجربة تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم عن طريق استخدام تقنية التحرير الجيني، والتي تعمل على تصحيح الطفرة المسؤولة عن مرض كريات الدم المنجلية، وتم تجربة جرعة واحدة من العلاج EDIT-301 على أربعة من المرضى، اثنان منهم كانوا في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال.
وفي البداية، تم القيام بجمع خلايا الدم الجذعية من المرضى بغرض القيام بالتعديل الجيني، ثم بعدها خضع المرضى للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، مما يسمح للخلايا المعدلة أن تستبدله، وفي نهاية الأمر تم ضخ الخلايا المعدلة جينيا في أجسام المرضى.
وتُعد هذه التجربة هي التجربة الأولى التي يتم فيها استخدام تقنية تحرير الجينات الجديدة CRISPR / CA12 في تجربة سريرية لتعديل الخلايا البشرية، كما تُعد هذه التقنية أداة دقيقة جدا لتعديل الجينومات في خلايا الدم الجذعية، والتي يُمكن لها أن تُساعد جسم المريض على أن يقوم بإنتاج خلايا دم صحية وقوية بدلًا من الخلايا المريضة.
